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SMA患者使用Spinraza(Nusinersen)治疗视频

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发表于 2017-2-2 16:31:00 | 显示全部楼层 |阅读模式
Spinraza已获FDA审批在美国上市,目前有关其疗效及副作用最客观权威的数据无疑来自于其处方信息,以下两个表格所呈现的数据即源自Spinraza处方信息,大家可以藉此较为直观地了解相关数据。

这些仅为1型患者的试验数据,2型患者的试验数据请看这里:http://www.fsmachina.org/thread-971-1-1.html。目前药厂尚未公布3型患者的试验数据。

Nusinersen中期数据1

Nusinersen中期数据1

1.  4针初始计量注射后,每4个月一次12mg(5mL)
2.  包括肺炎、毛细支气管炎、病毒性肺炎、呼吸道合胞病毒毛细支气管炎、下呼吸道感染、细菌性肺炎、支气管炎、病毒性支气管炎、莫氏杆菌肺炎、副流感病毒肺炎、下呼吸道病毒感染、肺部感染、流感后肺炎、假单胞菌肺炎、呼吸道合胞病毒肺炎
3.  包括上呼吸道感染、鼻咽炎、鼻炎、咽炎、气管炎

Nusinersen中期数据2

Nusinersen中期数据2

1.  分析数据包括所有活着能够参与至少6个月(183天)评估以及在中期数据分析时已经离世或已经退出试验的患者
2.  在中期数据分析时,尚未进行用于统计学多重比较的控制


随着美国逐渐有家长、患者放出相关视频,我们会在此贴内不定期更新SMA患者用药前后的视频,帮助大家有更多直观的了解。




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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:31:23 | 显示全部楼层
Brooklynn,1型SMA,4个多月,到医院接受第一针Nusinersen(当时还属于EAP项目)治疗的情况(视频发布于2016.12.21)


到医院接受第二针Spinraza治疗的情况(视频发布于2017.1.11)


身体情况展示(视频发布于2017.1.26)


第30天接受第三针Spinraza治疗(视频发布于2017.2.4)


2月24日接受第四针Spinraza治疗的情况(视频发布于2017.4.2)


接受了4针Spinraza治疗后,Brooklynn第一次进行水疗(视频发布于2017.3.20)


Brooklynn第一次试用站立架(视频发布于2017.5.31)


第五针Spinraza治疗(视频发布于2017.7.2)


Brooklynn接受胃造瘘手术,拔掉了留置233天的鼻胃管(视频发布于2017.7.30)


Brooklynn使用胸腰骶支具(视频发布于2017.9.9)


Brooklynn第六针(视频发布于2017.11.28)


Brooklynn第六针治疗2个月后状态(视频发布于2018.1.28)


Brooklynn第七针治疗(视频发布于2018.2.24)


Brooklynn第八针治疗(视频发布于2018.6.27)

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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:39:27 | 显示全部楼层
Trever Bacher,34岁,3型SMA,大约7年前失去行走能力。他将于本月初开始进行第一针Spinraza注射。视频中他在展示自己现有的运动功能,后续会持续更新视频,对比治疗后身体功能变化的情况。(视频发布于2017.1.30)


Trever接受第一针治疗(视频发布于2018.3.18)


Trever完成前4针治疗(视频发布于2018.5.23)


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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:39:35 | 显示全部楼层
Alexandria,1型SMA,在芝加哥Lurie儿童医院成为第一个接受EAP项目注射Nusinersen的患者。(视频发布于2016.12.8)


在医院ICU住了9周后(期间接受了3针Nusinersen注射),Alexandria即将出院回家。(视频发布于2016.12.21)


用药后,Alexandria的病情没有再继续发展,但她仍然还不能吞咽、咳嗽和自己坐起来。(视频发布于2017.8.18)

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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:39:44 | 显示全部楼层
5周大时,Cameron被诊断为1型SMA,医生认为他的寿命为6-12个月。后来他参加了Nusinersen的临床试验。(视频发布于2016.7.8)
1个月大时 - 家人尚未听说过SMA
7周大时(接受治疗前) - 没有头控、腹式呼吸、钟形胸、运动功能很少
4个月大时 - 氢气球辅助锻炼
4个半月 - 开始伸手够物
9个月 - 伸手够物并更有耐力
12个月 - 能够用双手把玩更重的玩具
16个月 - 蹬腿
20个月 - 扶站
24个月 - 在地面翻滚
28个月 - 假装和妈妈一起用餐


Cameron现在已经3岁了(视频发布于2017.1.3)


此视频发布于2017.1.27


此视频发布于2017.5.5


Cameron扶走(视频发布于2017.10.22)



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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:39:52 | 显示全部楼层
Scarlet出生于2012年11月,10个月大时被医生正式诊断患有2型SMA。4个月时,Scarlet能够翻身了,这是第一次,但也是最后一次。她不会爬,腋窝以下的身体功能都很有限。视频发布于2015年3月27日,当时她约有2岁半。视频是底特律当地电视台WXYZ-TV7频道所做的报道,男主持人就是Scarlet的外公。


Scarlet在Farmington Hills的一家私人诊所成为了密西根州第一位,也是州内目前唯一一位接受Spinraza治疗的SMA患者。这家私人诊所是截至视频发布时密西根州唯一可提供此治疗的地点,而其他主流医院尚未做好准备。1月12日,Scarlet进行首次治疗,目前已经完成3次注射,视频显示她不依靠支持独坐的状态。视频发布于2017年3月3日。

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 楼主| 发表于 2017-2-2 16:40:00 | 显示全部楼层
视频中的孩子叫Evie,她的姐姐Blakely出生于2011年6月,3个半月时被诊断出患有1型SMA,不能站、不能坐、不能爬,需要机器辅助呼吸和喂养。2013年3月21个月大时去世。2017年4月,Evie出生,和姐姐一样患有SMA,但她是还在妈妈肚子里就被诊断出来了。她是接受Spinraza治疗年龄最小的患者之一。这是她的第一针治疗。(视频发布于2017.4.20)


Evie接受第2针治疗(视频发布于2017.5.3)


Evie接受第3针治疗(视频发布于2017.5.17)


Evie接受第4针治疗(视频发布于2017.6.14)


Evie出现了体重增加停滞甚至轻微下降的问题,所以家人带她去进行吞咽测试(视频发布于2017.7.3)


Evie放置鼻胃管:由于出现吞咽方面的问题,Evie的生长发育不理想,所以父母决定为他放置鼻胃管以确保她能持续获取充分的营养。但这只是暂时的,8月她会进行胃造瘘以彻底应对吞咽困难的问题。(视频发布于2017.7.13)


Evie做了胃造瘘,同时为了预防胃食道反流所引发的误吸还同时做了Nissan胃底折叠术。(视频发布于2017.9.22)


Evie第五针(视频发布于2017.11.12)


Evie第五针后状态更新(视频发布于2018.1.29)


Evie第六针(视频发布于2018.2.14)


Evie1岁了(视频发布于2018.4.14)


Evie第七针(视频发布于2018.6.15)


Evie实现运动里程碑(视频发布于2018.7.27)

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发表于 2017-2-3 23:19:33 | 显示全部楼层
视频看不到呢……
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 楼主| 发表于 2017-2-5 16:16:06 | 显示全部楼层
存存妈 发表于 2017-2-3 23:19
视频看不到呢……

视频播放是正常的,请刷新或更换浏览器试一下。
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发表于 2017-2-7 20:30:49 | 显示全部楼层
科技是第一生产力啊 享受不到这些 就只有好好地爱宝宝了
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