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SMA药物管线-2019

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发表于 2013-5-4 18:11:59 | 显示全部楼层 |阅读模式
药物管线-2019.jpg


除渤健公司的Spinraza和诺华旗下Avexis公司的Zolgensma已获FDA审批外,目前全球在研的SMA药物共有21种,进入人体临床试验阶段的有6种。点击超链接可跟踪了解相应试验的进展情况:

Ionis公司-渤健公司 / Nusinersen(已获FDA审批)
AveXis公司 - 诺华公司 / Zolgensma(静脉给药)(已获FDA审批)
PTC公司-罗氏公司 - SMAF/ Risdiplam
罗氏公司 / Olesoxime
Cytokinetics公司 / CK-2127107
诺华公司/LMI070
Scholar Rock公司 / SRK-015
Paratek公司/四环素类
BioBlast公司/小分子药物
健赞公司/中央神经系统基因疗法
Genethon公司/基因疗法
加州生物医学研究所/小分子药物
俄亥俄州立大学-密苏里大学/吗啉基反义寡核苷酸
印第安纳大学/小分子药物
RaNA制药/IncRNAs
AurimMed公司/小分子药物
哈弗大学/小分子药物


SMA里程碑

1996年 - 确认SMA致病基因(SMN1)
1999年 - 发现可作为治疗目标的备份基因(SMN2)
2000年 - 首个SMA药物研发项目启动
2002年 - 确认现有药物具有治疗SMA的潜力
2010年 - FDA首次将孤儿药身份认定授予一项SMA疗法
2011年 - 首个专为SMA设计的新药经批准进入临床试验
2012年 - 针对SMA在研发的新药超过10种
2013年 - 首次有资金支持改善SMA患者护理的研究;投资SMA药物研发的制药公司超过10家
2014年 - 有5种SMA新药在进行临床试验;首次有3期试验启动
2015年 - 参与过SMA临床试验的患者总数超过了500人
2016年 - 首个SMA药物获得FDA审批




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