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FDA审批通过基因疗法Zolgensma用于治疗2岁以下SMA患者

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发表于 2019-5-26 23:18:56 | 显示全部楼层 |阅读模式
2019年5月24日,FDA审批通过基因疗法Zolgensma经静脉注射用于治疗2岁以下SMA患者。药厂向FDA提交的数据主要来自于2014年启动,由15名1型SMA患者参加的1期START临床试验。以下两张图表为诺华公司2018年11月8日发布的编号4-15的12名高剂量组患者用药后运动功能变化情况(点击后可放大)。

诺华-1.jpg

诺华-2.jpg

下面NBC新闻报道视频中的孩子在27天大时参加临床试验接受了Zolgensma治疗,现在孩子已经快4岁了。



下面这个视频中,这一家的大女儿Josephine在6个月大时被诊断为1型SMA,2012年15个月大时去世。2015年他们的二女儿Evelyn出生后也被诊断患有SMA,幸运的是她参加了Zolgensma的临床试验,获得了治疗。现在看起来她就是一个3岁多正常孩子的样子。




上面两个视频中的孩子应该就是实验中的第6号和第10号患者。

下面视频中的孩子叫Donovan,仅5周大时就被确诊为1型SMA,幸运的是,1周后孩子获得了参加1期START临床试验的机会。他应该是4-15号中的另外一位患者。


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